Volgens prof. Okano was de beslissing om de therapie toe te passen bij mensen gebaseerd op een robuust pakket preklinische gegevens en zorgvuldige afweging van de risico’s. “We zijn buitengewoon voorzichtig geweest,” aldus Okano, “maar de potentiële impact voor miljoenen mensen met ruggenmergletsel is enorm. Dit kan een nieuw tijdperk inleiden voor regeneratieve geneeskunde.”
Klinische proef met vier patiënten
De huidige studie betreft een fase I/II klinische proef en zal in eerste instantie slechts vier patiënten omvatten. Het doel is om de veiligheid, verdraagbaarheid en eerste tekenen van effectiviteit te evalueren. De focus ligt dus niet alleen op het herstel van functies, maar ook op het uitsluiten van risico’s zoals ongecontroleerde celdeling of tumorvorming – een van de grootste zorgen bij celtherapieën.
De eerste patiënt die werd behandeld, heeft inmiddels aangetoond dat hij zelfstandig kan staan met minimale ondersteuning, een vermogen dat vóór de injectie volledig afwezig was. Gedetailleerde gegevens over zijn herstel worden nog verzameld, maar de eerste observaties zijn positief en suggereren een mogelijk functioneel herstel van zenuwbanen.
Een hoopvol maar voorzichtig moment
Ondanks het optimisme waarschuwen wetenschappers en ethici voor te vroege euforie. De steekproefomvang is zeer klein, de waarnemingsperiode kort, en veel aspecten van het herstelproces zijn nog onvoldoende begrepen. Het is nog niet duidelijk in hoeverre het herwonnen vermogen blijvend is, of overdraagbaar naar andere patiënten met verschillende typen en ernst van ruggenmergletsel.
Toch is de hoop tastbaar. In veel gevallen wordt ruggenmergletsel vandaag de dag nog beschouwd als onomkeerbaar. De resultaten van deze studie suggereren dat dit paradigma langzaam aan het verschuiven is. De mogelijkheid om zenuwweefsel daadwerkelijk te regenereren in plaats van enkel te stabiliseren, vormt een revolutionair uitgangspunt.
